O Zolgensma é uma terapia genética revolucionária para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 — e agora, em 2025, está disponível gratuitamente pelo SUS. Este avanço coloca o Brasil entre os poucos países do mundo que oferecem esse medicamento de altíssimo custo em seu sistema público de saúde.
O Que é o Zolgensma?
Zolgensma é a primeira terapia gênica indicada para AME tipo 1. A medicação substitui o gene defeituoso que causa a doença, restaurando a produção da proteína SMN, essencial para o funcionamento dos neurônios motores. Isso significa que crianças diagnosticadas precocemente têm a chance de recuperar mobilidade, respirar sem aparelhos e viver com mais autonomia.
Como Funciona o Acesso ao Zolgensma Pelo SUS?
Desde março de 2023, o Ministério da Saúde firmou um acordo inédito com a farmacêutica Novartis. O modelo de pagamento é baseado em resultados clínicos, com custo estimado em R$7 milhões por dose, dividido da seguinte forma:
| Etapa | Condição Clínica | % do Pagamento |
| Após infusão | Aplicação inicial | 40% |
| Após 24 meses | Controle da cabeça | 20% |
| Após 36 meses | Controle do tronco | 20% |
| Após 48 meses | Manutenção dos ganhos motores | 20% |
O tratamento é oferecido apenas em 28 centros especializados, distribuídos por 18 estados brasileiros. Os estados contemplados são:
Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, São Paulo
Os pacientes são acompanhados por comitês multidisciplinares por até 5 anos.
Critérios de Elegibilidade
Para ter acesso ao Zolgensma, o paciente deve:
- Ter até 6 meses de idade;
- Ter diagnóstico confirmado de AME tipo 1 por exame genético;
- Não depender de ventilação mecânica por mais de 16 horas por dia;
- Ter laudo médico detalhado com histórico clínico;
- Ser encaminhado por um médico especialista em AME.
O pedido é feito pela plataforma LME Fácil, integrada ao CEAF (Componente Especializado da Assistência Farmacêutica).
Etapas para Solicitação
- Consulta com especialista (neurologista pediátrico ou geneticista);
- Coleta de documentação médica e exames;
- Envio do pedido via plataforma oficial ou em um centro de referência;
- Acompanhamento contínuo após a infusão da medicação.
- Foi elaborado um Protocolo clínico que estabelece os critérios para Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipos 1 e 2. Segue abaixo o link: 20230522_portariaconjuntano6atrofiamuscularespinhal5qtipos1e2.pdf
Impactos do Tratamento com Zolgensma
Desde sua aprovação pela Anvisa em 2020, mais de 287 crianças foram tratadas com Zolgensma. Os resultados são animadores:
- 85% mantiveram ganhos motores após 12 meses;
- 90% deixaram de precisar de ventilação mecânica;
- Relatos apontam para melhora significativa na qualidade de vida e desenvolvimento motor.
“Meu filho, que antes não andava, agora corre. O tratamento trouxe esperança que antes parecia impossível.” — Mãe de paciente de 3 anos, São Paulo
Desafios e Avanços
Apesar dos avanços, o tratamento enfrenta desafios:
- Custo elevado da dose (coberto integralmente pelo SUS);
- Distribuição regionalizada, ainda restrita a alguns estados;
- Critérios rigorosos, que exigem diagnóstico precoce;
- Logística complexa, exigindo profissionais treinados e infraestrutura específica.
Por isso, o diagnóstico precoce é essencial para garantir o acesso. Casos fora do padrão ainda podem ser judicializados — mas o objetivo do SUS é ampliar a cobertura e acelerar o processo de entrega.
Uma Nova Era Para o SUS
A inclusão do Zolgensma representa um marco para o Brasil. O país é o sexto no mundo a disponibilizar a terapia genética no sistema público. Além disso, mais de 800 pacientes com AME já foram tratados com medicamentos alternativos, como o Nusinersen (Spinraza) e o Risdiplam (Evrysdi).
A expectativa é que mais de 200 crianças sejam atendidas com Zolgensma por ano até 2025.
Conclusão
O acesso ao Zolgensma pelo SUS mostra que inovação e equidade podem caminhar juntas. Esta política pública traz esperança para famílias que antes dependiam de doações e campanhas judiciais.
Para as famílias que convivem com a AME, esse avanço é mais que uma vitória: é uma nova chance de vida.
Perguntas Frequentes
O que é o Zolgensma?
Uma terapia gênica que corrige a mutação causadora da AME tipo 1.
Como o SUS paga esse tratamento?
Por meio de um acordo com a Novartis, com pagamentos condicionados a metas clínicas.
Quais crianças têm direito ao Zolgensma pelo SUS?
Até 6 meses de idade, com diagnóstico confirmado e sem uso contínuo de ventilação.
Como posso solicitar o tratamento?
Por meio de centros de referência e da plataforma LME Fácil, com laudos e exames.
Existem outros tratamentos gratuitos para AME?
Sim. O SUS oferece também o Nusinersen e o Risdiplam, dependendo do tipo e estágio da doença.
Para mais noticias como está: Notícias – AADORA – Associação de Apoio a pessoas com doenças raras
Referências
BRASIL. Ministério da Saúde. Ministério da Saúde assina protocolo para acordo inédito de incorporação do medicamento para AME. 2022. Disponível em: https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/noticias/2022/dezembro/ministerio-da-saude-assina-protocolo-para-acordo-inedito-de-incorporacao-do-medicamento-para-ame. Acesso em: 2 abr. 2025.
BRASIL. Ministério da Saúde. Ministério da Saúde viabiliza tratamento inovador no SUS para crianças com AME: pela primeira vez, será ofertada uma terapia gênica na rede pública. 2025. Disponível em: https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/noticias/2025/marco/ministerio-da-saude-viabiliza-tratamento-inovador-no-sus-para-criancas-com-ame-pela-primeira-vez-sera-ofertada-uma-terapia-genica-na-rede-publica. Acesso em: 2 abr. 2025.
BRASIL. Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – CONITEC. Acordo vai viabilizar oferta do Zolgensma para pacientes com AME no SUS. 2025. Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/noticias/2025/marco/acordo-vai-viabilizar-oferta-do-zolgensma-para-pacientes-com-ame-no-sus. Acesso em: 2 abr. 2025.
BRASIL. Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – CONITEC. Incorporação de medicamento para AME tipo 1 amplia tratamento de pacientes com a doença no SUS. 2022. Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/noticias/2022/dezembro/incorporacao-de-medicamento-para-ame-tipo-i-amplia-tratamento-de-pacientes-com-a-doenca-no-sus. Acesso em: 2 abr. 2025.